1. 图是5q脊髓性肌萎缩症(SMA,一种常染色体隐性遗传神经肌肉病)的发病机理及治疗时药物作用机理。5qSMA是由于运动神经元存活基因1(survivalmotorneuron1,SMN1)变异所致。"诺西那生钠"是治疗该病的一种进口特效药,由以前70万/支降至现在3.3万元/支。下列选项正确的是(    )

A. "诺西那生钠"药物能够靶向识别,并剪接修饰pre-mRNA,其本质只能是蛋白质 B. 理论上从婴儿生长发育的各个阶段开始,针对SMA疾病基因替代治疗的效果差不多 C. SMN蛋白质在体内不会被降解,会出现积累 D. SMN1变异可能发生了碱基对的替换、增添或缺失
【考点】
基因突变的特点及意义;
【答案】

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