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1. 科学家研发了多种RNA药物用于疾病治疗和预防,图中①~④示意4种RNA药物的作用机制。请回答下列问题。
(1)
细胞核内RNA转录合成以
为模板,需要
的催化。前体mRNA需加工为成熟的mRNA,才能转运到细胞质中发挥作用,说明
对大分子物质的转运具有选择性。
(2)
机制①:有些杜兴氏肌营养不良症患者DMD蛋白基因的51外显子片段中发生
,提前产生终止密码子,从而不能合成DMD蛋白。为治疗该疾病,将反义RNA药物导入细胞核,使其与51外显子转录产物结合形成
,DMD前体mRNA剪接时,异常区段被剔除,从而合成有功能的小DMD蛋白,减轻症状。
(3)
机制②:有些高胆固醇血症患者的PCSK9蛋白可促进低密度脂蛋白的内吞受体降解,血液中胆固醇含量偏高。转入与PCSK9mRNA特异性结合的siRNA,导致PCSK9mRNA被剪断,从而抑制细胞内的
合成,治疗高胆固醇血症。
(4)
机制③:mRNA药物进入患者细胞内可表达正常的功能蛋白,替代变异蛋白发挥治疗作用。通常将mRNA药物包装成脂质体纳米颗粒,目的是
。
(5)
机制④:编码新冠病毒S蛋白的mRNA疫苗,进入人体细胞,在内质网上的核糖体中合成S蛋白,经过
修饰加工后输送出细胞,可作为
诱导人体产生特异性免疫反应。
(6)
接种了两次新型冠状病毒灭活疫苗后,若第三次加强接种改为重组新型冠状病毒疫苗,根据人体特异性免疫反应机制分析,进一步提高免疫力的原因有:
。
【考点】
基因突变的特点及意义; 遗传信息的转录; 遗传信息的翻译; 体液免疫; 免疫学的应用;
【答案】
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